がん細胞などの病気の細胞内の表面にある特定の分子（タンパク質や遺伝子）を見つけて、標的にする薬の事です。 分子標的薬は、ゲノム・分子レベルでがん細胞の特徴を認識し、がん細胞の増殖や転移をおこなう特定の分子だけを狙い撃ちにするので、正常細胞も破壊してしまう細胞毒系の抗がん剤との大き違い、正常な細胞へのダメージが少なくなっています。 副作用には皮膚障害、下痢、高血圧などがでやすいですが、従来のがんの治療薬に比べると、より患者さんの負担が少なくなっています。